ACIDMEDIA
17/06/2024
Un inicial en humanos utilizando terapia de ARN mensajero, similar a la tecnología utilizada en ciertas 🔬🧬COVID-19, muestra prometedores resultados al reducir síntomas en pacientes con acidemia propiónica, un trastorno metabólico raro.
Aunque es un análisis preliminar con limitaciones, sugiere que el es seguro y potencialmente beneficioso, según un estudio publicado en la revista Nature 📒.
👌✨Las vacunas COVID-19 usan ARNm para estimular la y podrían aplicarse a enfermedades raras, según los autores del estudio.
🔍La es un trastorno hereditario raro que afecta el metabolismo de proteínas y grasas, generando toxinas dañinas en el cuerpo.
Aunque con limitaciones como el tamaño reducido de la muestra y la falta de un grupo de control 📉, los no fueron considerados limitantes de la dosis, y los resultados provisionales muestran un posible beneficio clínico de la terapia con ARN mensajero para esta 🫶⭐
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